Primul pacient din lume tratat cu terapie genică pentru sindromul Hunter: Oliver Chu, nouă luni după tratament, enzimă produsă și rezultate promițătoare
Oliver Chu, un băiat de trei ani diagnosticat cu sindromul Hunter, a primit la Royal Manchester Children's Hospital o terapie genică în premieră mondială. Tratamentul a presupus extragerea celulelor stem, inserarea genei IDS lipsă și reinjectarea acestora pentru a produce enzima esențială. La nouă luni de la tratament, Oliver produce enzima lipsă, iar vorbirea, mobilitatea și dezvoltarea au înregistrat îmbunătățiri semnificative, cu scăderea necesității perfuziei săptămânale. Studiul include încă patru băieți din SUA, Europa și Australia, iar monitorizarea va continua cel puțin doi ani pentru a evalua perspectivele de licențiere. Este rezultatul a aproximativ 15 ani de cercetare, oferind speranțe pentru alți copii afectați de această boală rară, iar familia Chu speră ca fratele său Skyler să poată beneficia în viitor.
Perspective suplimentare
Generează o discuție simulată între experți relevanți.
Verifică și aprofundează
Sursele poveștii
3 articole din 3 publicații, ordonate de la cel mai recent.
Oliver Chu, un băiat de trei ani din California cu sindrom Hunter, devine primul pacient tratat în lume cu o terapie genică revoluționară la Manchester, iar verificările din august au confirmat că terapia funcționează, generând producerea enzimei lipsă la nouă luni de la tratament.
acum 7 luniUn băiat de trei ani, Oliver Chu, a devenit prima persoană din lume care beneficiază de o terapie genică revoluționară pentru sindromul Hunter.
acum 7 luniUn băiețel de trei ani cu sindromul Hunter devine prima persoană din lume care beneficiază de un tratament revoluționar cu rezultate promițătoare.
acum 7 luni