Studii promițătoare asupra terapiilor genice pentru boala Huntington

Cercetătorii de la Universitatea College London și UniQure au raportat rezultate promițătoare în studiul clinic al terapiei genice AMT-130, care a redus cu 75% progresia bolii Huntington la 29 de pacienți după 36 de luni. Terapia, care implică injectarea de instrucțiuni genetice într-o zonă vulnerabilă a creierului, a fost descrisă ca fiind 'în general bine tolerată'. UniQure își propune să solicite omologarea acestui tratament la FDA în primul trimestru din 2026, cu planuri de a extinde cererile de aprobat în Regatul Unit și Europa ulterior. Este important de menționat că, înainte de această terapie, nu existau tratamente care să oprească sau să inverseze boala Huntington, iar o eventuală aprobată ar putea transforma radical gestionarea acestei afecțiuni rare, care afectează până la 7 din 100.000 de persoane. Cu toate acestea, cercetătorii subliniază necesitatea unor teste suplimentare pentru a evalua efectele pe termen lung ale tratamentului.