Terapie genică experimentală pentru corectarea surdității genetice demonstrează rezultate promițătoare

Cercetătorii de la Institutul Karolinska au publicat în Nature Medicine rezultatele unui studiu clinic care evaluează o terapie genică experimentală pentru tratarea deficiențelor auditive congenitale cauzate de absența proteinei otoferlină. Procedura, care presupune administrarea unei singure injecții cu gena OTOF funcțională prin fereastra rotundă a cohleei, a dus la o îmbunătățire semnificativă a pragului de detecție auditivă la cei zece pacienți monitorizați timp de șase luni. Autorii cercetării, care au raportat siguranța tratamentului, subliniază că eficacitatea acestuia, remarcată cu precădere la copii, necesită validări suplimentare în studii pe eșantioane mai mari înainte de a fi implementată ca standard clinic.