Terapie genică experimentală pentru corectarea surdității genetice demonstrează rezultate promițătoare
Cercetătorii de la Institutul Karolinska au publicat în Nature Medicine rezultatele unui studiu clinic care evaluează o terapie genică experimentală pentru tratarea deficiențelor auditive congenitale cauzate de absența proteinei otoferlină. Procedura, care presupune administrarea unei singure injecții cu gena OTOF funcțională prin fereastra rotundă a cohleei, a dus la o îmbunătățire semnificativă a pragului de detecție auditivă la cei zece pacienți monitorizați timp de șase luni. Autorii cercetării, care au raportat siguranța tratamentului, subliniază că eficacitatea acestuia, remarcată cu precădere la copii, necesită validări suplimentare în studii pe eșantioane mai mari înainte de a fi implementată ca standard clinic.
Surse (5)
Articole din presă despre acest subiect
Cercetătorii au testat cu succes o terapie genică inovatoare pentru tratarea surdității ereditare provocate de mutația genei OTOF.
Un studiu publicat în Nature Medicine confirmă eficiența unei terapii genice experimentale pentru redarea auzului la pacienții cu surditate genetică.
Un nou tratament genetic a demonstrat rezultate pozitive în recuperarea auzului pentru pacienții cu surditate cauzată de mutații ale genei OTOF.
Un studiu clinic recent a demonstrat eficiența unei terapii genice experimentale în redarea auzului pentru persoanele cu surditate genetică.
Un nou tratament de terapie genică permite persoanelor cu surditate ereditară să își recâștige auzul prin corectarea mutațiilor genei OTOF.